Manchmal gibt es noch Hoffnung für unbehandelte Patienten. Medizinische Behandlungen, die sich noch in der Entwicklung befinden, können für sie den notwendigen gesundheitlichen Nutzen bringen. myTomorrows (mT) verbindet Patienten und Ärzte mit Medikamenten, die sich in der Entwicklung befinden. Das klingt einfacher als es ist.

Foto: Liesbeth Dingemans

Die Entwicklung neuer Medikamente ist ein kostspieliger und langwieriger Prozess. Im Durchschnitt dauert es 8 Jahre, um ein Medikament zu entwickeln, danach ist es noch bis möglich 3 Es dauert Jahre, bis das Medikament beim Patienten ankommt.

Früher Zugang ist ein regulierter Weg, Medikamente schneller verfügbar zu machen, indem Patienten, die sich in der letzten Phase der klinischen Entwicklung befinden, Zugang zu Medikamenten erhalten. Die Patienten nehmen nicht an einer klinischen Studie teil, aber Ärzte sammeln (echte Welt) Daten über ihre Behandlung, die der Hersteller dann zur Weiterentwicklung und Registrierung des Medikaments nutzen kann.

Das Ziel von mT ist es (1) Unterstützung von Patienten mit Behandlung am Lebensende bei der Suche nach möglichen Behandlungen, (2) unterstützen Ärzte bei der Suche nach Behandlungsoptionen und realisieren den Zugang für Patienten und (3) Verbessern Sie den Verlauf der Arzneimittelentwicklung mit realen Daten.

Die Erstattung nicht registrierter Behandlungen unter bestimmten Bedingungen wird nicht nur zu einer individuelleren Patientenversorgung führen, sondern auch zu einem verbesserten Ökosystem der Arzneimittelentwicklung, das zu erschwinglicheren Arzneimitteln führt,“, so Ingmar de Gooijer.

mT ist weltweit tätig und unterstützt jedes Jahr Tausende von Patienten und Ärzten mit Informationen über und Zugang zu Medikamenten in der Entwicklung. Die Tech-Plattform von mT besteht aus mehreren Komponenten, einschließlich einer Suchmaschine, die Register für klinische Studien durchsucht, ärztliche Untersuchung u barmherziger Gebrauch-Programme (in denen noch nicht zugelassene Arzneimittel Patienten unter strengen Auflagen zur Verfügung gestellt werden). Pharmaunternehmen finanzieren die Leistungen von mT, die Ärzten und Patienten kostenlos zur Verfügung stehen.

mT möchte einen Business Case für die Erstattung von Early Access unter bestimmten Bedingungen in den Niederlanden entwickeln. Im Austausch für reale Daten und Vereinbarungen über den Preis vor und nach der Aufnahme erhalten mehr Patienten die Versorgung, die sie benötigen, der Kostenträger hat mehr Kontrolle über die Preisgestaltung von Medikamenten und die Forschungskosten für den Hersteller werden reduziert. Gerade kleine Unternehmen profitieren davon, weil sie in der letzten Forschungsphase oft gezwungen sind, mit großen Herstellern zusammenzuarbeiten, was den Wettbewerb mindert.

Um zu einem Business Case zu gelangen, richtete mT drei verschiedene Pilotprojekte ein, in denen Experimente mit einem Finanzierungssystem durchgeführt wurden, das Patienten zugute kommt, Künste, zahlt (Staat oder Versicherer) und der Hersteller.

Keiner der drei Piloten schaffte es bis ins Ziel.

Das erste Pilotprojekt passte in das bestehende Erstattungssystem und konnte auf die Unterstützung von Patientenorganisationen und Ärzten zählen, blieb aber bei den Versicherern hängen.

Das zweite Pilotprojekt endete, als der Arzneimittelhersteller die Therapie nicht zu den vereinbarten Bedingungen anbieten konnte.

Das dritte Gentherapie-Pilotprojekt verzögert sich wegen des Gesundheitsministeriums, Wohlfahrt und Sport (VWS) war mäßig begeistert. Letztlich wurde die Therapie von einem großen Pharmaunternehmen übernommen, genau das will mT vermeiden.

Es gibt daher einen bewährten Business Case für die Erstattung von Early Access unter bestimmten Bedingungen (noch) nicht in den Niederlanden (ja in frankreich, wo es seit 1994 wird angewandt). Aber De Gooijer gibt nicht auf. mT operiert weltweit als Plattform für Informationen und Zugang zu Medikamenten, die sich in der Entwicklung befinden, und unterstützt jedes Jahr Tausende von Patienten und Ärzten. „Wir möchten nicht nur so vielen Patienten wie möglich helfen, sondern auch das Medikamentenentwicklungsmodell verbessern. Dies erfordert mehr Zusammenarbeit zwischen den Parteien, an der wir weiter arbeiten werden.“