Czasami jest jeszcze nadzieja dla pacjentów, którzy przeszli leczenie. Zabiegi medyczne, które są wciąż w fazie rozwoju, mogą zapewnić im niezbędne korzyści zdrowotne. myTomorrows (mT) łączy pacjentów i lekarzy z opracowywanymi lekami. To brzmi łatwiej niż jest.

Zdjęcie: Liesbeth Dingemans

Opracowywanie nowych leków to kosztowny i długotrwały proces. Średnio to trwa 8 lat na opracowanie leku, potem nadal jest to możliwe do 3 potrzeba lat, aby lek dotarł do pacjenta.

Wczesny dostęp jest regulowanym sposobem szybszego udostępniania leków poprzez umożliwienie gotowym pacjentom dostępu do leków znajdujących się w końcowej fazie rozwoju klinicznego. Pacjenci nie uczestniczą w badaniu klinicznym, ale lekarze zbierają (prawdziwy świat) dane o ich leczeniu, które producent może następnie wykorzystać do dalszego rozwoju i rejestracji leku.

Celem mT jest: (1) aby pomóc pacjentom poddawanym leczeniu u schyłku życia w poszukiwaniu możliwych metod leczenia, (2) wspierać lekarzy w znalezieniu opcji leczenia i realizacji dostępu dla pacjentów oraz (3) poprawić trajektorię rozwoju leków dzięki rzeczywistym danym.

„Zwrot kosztów niezarejestrowanych zabiegów pod pewnymi warunkami doprowadzi nie tylko do bardziej spersonalizowanej opieki nad pacjentem”, ale także do ulepszonego ekosystemu opracowywania leków, co skutkuje bardziej przystępnymi cenowo lekami,’ według Ingmara de Gooijer.

mT działa na całym świecie, pomagając tysiącom pacjentów i lekarzy w uzyskaniu informacji o opracowywanych lekach i dostępie do nich. Platforma technologiczna mT składa się z kilku komponentów, w tym wyszukiwarka, która przeszukuje rejestry badań klinicznych, badanie lekarskie i współczujący użycie-programowy (w którym leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone, są dostarczane pacjentom na ściśle określonych warunkach). Firmy farmaceutyczne finansują usługi mT., które są dostępne bezpłatnie dla lekarzy i pacjentów.

Firma mT chciałaby opracować uzasadnienie biznesowe dotyczące zwrotu kosztów wczesnego dostępu w Holandii pod pewnymi warunkami. W zamian za rzeczywiste dane i uzgodnienia dotyczące ceny przed przyjęciem i po przyjęciu, większa liczba pacjentów otrzymuje potrzebną opiekę, płatnik ma większą kontrolę nad cenami leków, a koszty badań dla producenta są zmniejszone. Szczególnie małe firmy na tym korzystają, ponieważ często są zmuszone do współpracy z dużymi producentami w końcowej fazie badań, co ogranicza konkurencję.

Aby dojść do uzasadnienia biznesowego, mT stworzyło trzech różnych pilotów, w którym przeprowadzono eksperymenty z systemem finansowania korzystnym dla pacjentów, sztuka, płaci (rząd lub ubezpieczyciel) i producenta.

Żaden z trzech pilotów nie dotarł do mety.

Pierwszy pilotaż mieścił się w istniejącym systemie refundacji i mógł liczyć na wsparcie organizacji pacjentów i lekarzy, ale utknąłem z ubezpieczycielami.

Drugi pilotaż zakończył się, gdy producent leków nie był w stanie zaoferować terapii w uzgodnionych warunkach.

Trzeci program pilotażowy terapii genowej opóźnił się, ponieważ Ministerstwo Zdrowia, Opieka społeczna i sport (VWS) był umiarkowanie entuzjastyczny. Ostatecznie terapię przejęła duża firma farmaceutyczna, chociaż właśnie tego mT chce uniknąć.

Istnieje więc sprawdzony biznesowy argument za zwrotem kosztów wczesnego dostępu pod pewnymi warunkami (już) nie w Holandii (tak we Francji, skąd to od 1994 jest stosowany). Ale De Gooijer się nie poddaje. mT działa na całym świecie jako platforma informacji i dostępu do opracowywanych leków, wspierając każdego roku tysiące pacjentów i lekarzy. „Oprócz pomocy jak największej liczbie pacjentów, chcemy również ulepszyć model opracowywania leków”. Wymaga to większej współpracy między stronami, nad którym będziemy dalej pracować.”