Farmaci in fase di sviluppo: Vogliono pazienti trattati, ma non sempre ottengono

A volte c'è ancora speranza per i pazienti che hanno subito un trattamento. I trattamenti medici ancora in fase di sviluppo possono fornire loro i benefici per la salute necessari. myTomorrows (mT) collega pazienti e medici ai farmaci in fase di sviluppo. Sembra più facile di quello che è.

Il progetto è tecnologicamente un successo e il concetto può essere implementato a un costo relativamente basso: Il progetto è tecnologicamente un successo e il concetto può essere implementato a un costo relativamente basso

Intenzione: Rendere disponibili più nuovi farmaci con accesso anticipato

Lo sviluppo di nuovi farmaci è un processo lungo e costoso. In media ci vuole 8 anni per sviluppare un farmaco, dopo di che è ancora possibile fino a 3 impiegano anni prima che il farmaco raggiunga il paziente.

Accesso anticipato è un modo regolamentato per rendere i medicinali disponibili più rapidamente, dando ai pazienti finiti l'accesso ai medicinali che si trovano nella fase finale di sviluppo clinico. I pazienti non partecipano a una sperimentazione clinica, ma i medici raccolgono (mondo reale) dati sul loro trattamento, che il produttore può quindi utilizzare per sviluppare ulteriormente e registrare il farmaco.

L'obiettivo di mT è quello di (1) Aiutare i pazienti con trattamento di fine vita a cercare possibili trattamenti, (2) supportare i medici nella ricerca di opzioni di trattamento e realizzare l'accesso per i pazienti e (3) migliorare la traiettoria di sviluppo dei farmaci con dati del mondo reale.

Il rimborso di trattamenti non registrati in determinate condizioni non porterà solo a un'assistenza ai pazienti più personalizzata, ma anche a un migliore ecosistema di sviluppo di farmaci che si traduce in farmaci più convenienti,' secondo Ingmar de Gooijer.

Il rimborso dei medicinali in determinate condizioni non solo porterà a un'assistenza ai pazienti più personalizzata, ma anche a un migliore ecosistema di sviluppo di farmaci che si traduce in farmaci più convenienti.

Approccio: Alla ricerca di un sistema di rimborso

mT opera in tutto il mondo, aiutando migliaia di pazienti e medici con informazioni e accesso ai farmaci in fase di sviluppo. La piattaforma tecnologica di mT è composta da diversi componenti, compreso un motore di ricerca che ricerca i registri degli studi clinici, visita medica e uso compassionevole-programmi (in cui i farmaci che non sono stati ancora approvati sono forniti ai pazienti a condizioni rigorose). Le aziende farmaceutiche finanziano i servizi di mt, che sono disponibili gratuitamente per medici e pazienti.

mT vorrebbe sviluppare un business case per il rimborso dell'accesso anticipato a determinate condizioni nei Paesi Bassi. In cambio di dati reali e accordi sul prezzo prima e dopo il ricovero, più pazienti ricevono le cure di cui hanno bisogno, il pagatore ha un maggiore controllo sul prezzo dei medicinali e i costi di ricerca per il produttore sono ridotti. Ne beneficiano in particolare le piccole imprese perché spesso nella fase di ricerca finale sono costrette a collaborare con i grandi produttori, che riduce la concorrenza.

Per arrivare a un business case, mT ha creato tre diversi progetti pilota, in cui sono stati condotti esperimenti con un sistema di finanziamento a beneficio dei pazienti, arti, paga (governo o assicuratore) e il produttore.

Risultato: Nessun caso aziendale comprovato, motivazione per andare avanti

Nessuno dei tre piloti è arrivato al traguardo.

Il primo progetto pilota rientrava nel sistema di rimborso esistente e poteva contare sul sostegno delle organizzazioni dei pazienti e degli operatori sanitari, ma sono rimasto bloccato con gli assicuratori.

Il secondo pilota si è concluso quando il produttore del farmaco non è stato in grado di offrire la terapia entro le condizioni concordate.

Il terzo pilota di terapia genica ha ritardato perché il Ministero della Salute, Benessere e sport (VWS) era moderatamente entusiasta. Alla fine, la terapia è stata rilevata da una grande azienda farmaceutica, mentre è esattamente ciò che mT vuole evitare.

Vi è quindi un'opportunità commerciale comprovata per il rimborso dell'accesso anticipato a determinate condizioni (ancora) non nei Paesi Bassi (si in Francia, dove è da allora 1994 viene applicata). Ma De Gooijer non si arrende. mT opera in tutto il mondo come piattaforma per l'informazione e l'accesso ai farmaci in fase di sviluppo, supportando migliaia di pazienti e medici ogni anno. “Oltre ad aiutare il maggior numero possibile di pazienti, vogliamo anche migliorare il modello di sviluppo dei farmaci. Ciò richiede una maggiore cooperazione tra le parti, su cui continueremo a lavorare”.

Momenti di apprendimento e prospettive di azione

Canyon - Indossato in cartucce

I sistemi di rimborso esistenti sono modelli radicati che sono difficili da modificare. Ecco perché è difficile per mT arrivare a un business case.

Questo ci riporterebbe al punto di partenza". Questo ci riporterebbe al punto di partenza".

mT era troppo avanti rispetto alle truppe. Siamo stati troppo impazienti perché si tratta di pazienti veri che non ho bisogno di aiuto,' dice De Gooijer. Si aspetta che sempre più parti vedranno il potenziale dell'accesso anticipato e che a tempo debito si verificherà un caso commerciale comprovato nei Paesi Bassi, soprattutto date le esperienze con lo sviluppo di vaccini corona.

La lampadina – L'esperimento

mT voleva sviluppare un nuovo sistema di finanziamento per mezzo di progetti pilota. Ma in alcuni casi non c'era abbastanza spazio per sperimentare. "Se tutto deve stare in una 'scatola', diventa abbastanza difficile provare qualcosa di nuovo in un ambiente di polder.'

L'emisfero destro – Non tutte le decisioni vengono prese su basi razionali

Perché l'accesso anticipato riguarda nuove modalità di trattamento che non sono ancora state registrate, mT ha regolarmente a che fare con l'ignoranza e la reticenza da parte di aziende e medici. La fornitura di informazioni è quindi un'importante punta di diamante di mT.