Médicaments en développement: Ils veulent des patients traités, mais ils n'obtiennent pas toujours

une technologie innovante offrant plus de libertés aux personnes justifie naturellement d'autres actions. Les traitements médicaux encore en cours de développement peuvent leur apporter les bienfaits nécessaires pour la santé. myTomorrows (mT) relie les patients et les médecins aux médicaments en cours de développement. Cela semble plus facile qu'il ne l'est.

Nouvelle technologie dans une ancienne organisation entraînant une ancienne organisation coûteuse: Nouvelle technologie dans une ancienne organisation entraînant une ancienne organisation coûteuse

Intention: Rendre plus de nouveaux médicaments disponibles avec un accès précoce

Le développement de nouveaux médicaments est un processus long et coûteux. Il faut en moyenne 8 ans pour développer un médicament, après c'est encore possible jusqu'à 3 prendre des années pour que le médicament atteigne le patient.

Accès anticipé est un moyen réglementé de rendre les médicaments disponibles plus rapidement en donnant aux patients ayant terminé l'accès aux médicaments qui sont dans la phase finale de développement clinique. Les patients ne participent pas à un essai clinique, mais les médecins recueillent (monde réel) Les données sur leur traitement, que le fabricant peut ensuite utiliser pour poursuivre le développement et l'enregistrement du médicament.

Le but de mT est de (1) Aider les patients en fin de vie à rechercher des traitements possibles, (2) soutenir les médecins dans la recherche d'options de traitement et réaliser l'accès pour les patients et (3) améliorer la trajectoire de développement de médicaments avec des données du monde réel.

Rembourser les traitements non enregistrés sous certaines conditions ne conduira pas seulement à une prise en charge plus personnalisée des patients, mais aussi à un meilleur écosystème de développement de médicaments, résultant en des médicaments plus abordables,’ selon Ingmar de Gooijer.

Le remboursement des médicaments sous certaines conditions ne conduira pas seulement à une prise en charge plus personnalisée des patients, mais aussi à un meilleur écosystème de développement de médicaments, résultant en des médicaments plus abordables.

Approcher: A la recherche d'un système de remboursement

mT opère dans le monde entier, aidant des milliers de patients et de médecins à obtenir des informations sur les médicaments en développement et à y accéder. La plateforme technologique de mT se compose de plusieurs composants, y compris un moteur de recherche qui effectue des recherches dans les registres d'essais cliniques, examen médical et usage compassionnel-programmes (dans lequel des médicaments non encore approuvés sont fournis aux patients dans des conditions strictes). Les entreprises pharmaceutiques financent les services de mT., qui sont disponibles gratuitement pour les médecins et les patients.

mT souhaite développer une analyse de rentabilisation pour le remboursement de l'accès anticipé sous certaines conditions aux Pays-Bas. En échange de données réelles et d'accords sur le prix avant et après l'admission, davantage de patients reçoivent les soins dont ils ont besoin, le payeur a plus de contrôle sur la tarification des médicaments et les coûts de recherche pour le fabricant sont réduits. Les petites entreprises en profitent particulièrement car elles sont souvent obligées de collaborer avec de grands fabricants dans la phase finale de recherche, ce qui réduit la concurrence.

Pour arriver à une analyse de rentabilisation, mT a mis en place trois pilotes différents, où des expérimentations ont été menées avec un système de financement au profit des patients, art, paie (gouvernement ou assureur) et le fabricant.

Résultat: Aucune analyse de rentabilisation prouvée, motivation pour continuer

Aucun des trois pilotes n'a atteint la ligne d'arrivée.

Le premier pilote s'inscrivait dans le système de remboursement existant et pouvait compter sur le soutien des associations de patients et des praticiens, mais s'est retrouvé coincé avec les assureurs.

Le deuxième projet pilote s'est terminé lorsque le fabricant de médicaments n'a pas été en mesure d'offrir la thérapie dans les conditions convenues.

Le troisième projet pilote de thérapie génique retardé parce que le ministère de la Santé, Bien-être et sport (VWS) était modérément enthousiaste. En fin de compte, la thérapie a été reprise par une grande société pharmaceutique, alors que c'est exactement ce que mT veut éviter.

Il existe donc un argument commercial avéré pour rembourser l'accès anticipé sous certaines conditions (encore) pas aux Pays-Bas (oui en France, où depuis 1994 est appliqué). Mais De Gooijer n'abandonne pas. mT opère dans le monde entier comme une plate-forme d'information et d'accès aux médicaments en cours de développement, soutenant des milliers de patients et de médecins chaque année. «En plus d'aider autant de patients que possible, nous voulons également améliorer le modèle de développement de médicaments. Cela nécessite plus de coopération entre les parties, sur lequel nous continuerons à travailler.

Moments d'apprentissage et perspectives d'action

Canyon - Porté en cartouches

Les systèmes de remboursement existants sont des modèles enracinés qui sont difficiles à changer. C'est pourquoi il est difficile pour mT d'arriver à une analyse de rentabilisation.

et la réglementation n'ont pas pris en compte les développements futurs et la réglementation n'ont pas pris en compte les développements futurs

mT était trop loin devant les troupes. Nous avons été trop impatients parce qu'il s'agit de vrais patients qui ne pas Besoin d'aide,dit De Gooijer. Il s'attend à ce que de plus en plus de parties voient le potentiel de l'accès anticipé et qu'il y ait une analyse de rentabilisation éprouvée aux Pays-Bas en temps voulu., surtout compte tenu des expériences de développement de vaccins corona.

L'ampoule – L'expérience

mT souhaitait développer un nouveau système de financement par le biais de pilotes. Mais dans certains cas, il n'y avait pas assez de place pour expérimenter. "Si tout doit tenir dans une 'boîte', il devient assez difficile d'essayer quelque chose de nouveau dans un environnement de polders."

L'hémisphère droit – Toutes les décisions ne sont pas prises sur des bases rationnelles

Parce que l'accès précoce concerne de nouvelles méthodes de traitement qui n'ont pas encore été enregistrées, mT doit régulièrement faire face à l'ignorance et aux réticences des entreprises et des médecins. La fourniture d'informations est donc un fer de lance important de mT.