Ліки в розробці: Вони дійсно хочуть лікувати пацієнтів, але вони не завжди отримують

У пацієнтів, які пройшли лікування, іноді ще є надія. Медичне лікування, яке все ще знаходиться на стадії розробки, може забезпечити їм необхідну користь для здоров’я. myTororrows (mT) зв’язує пацієнтів і лікарів із препаратами, що розробляються. Це звучить легше, ніж є.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Намір: Зробити більше нових ліків доступними з раннім доступом

Розробка нових ліків – дорогий і тривалий процес. В середньому займає 8 років для розробки ліків, після цього ще можливо до 3 потрібні роки, щоб ліки дійшли до пацієнта.

Ранній успіх це регульований спосіб зробити ліки доступнішими швидше, надаючи готовим пацієнтам доступ до ліків, які знаходяться на завершальній фазі клінічної розробки. Пацієнти не беруть участі в клінічних дослідженнях, але лікарі збирають (Реальний світ) даних про їх лікування, які потім виробник може використовувати для подальшої розробки та реєстрації препарату.

Метою mT є (1) щоб допомогти пацієнтам із завершенням лікування шукати можливі методи лікування, (2) підтримати лікарів у пошуку варіантів лікування та забезпечити доступ для пацієнтів і (3) покращити траєкторію розробки ліків за допомогою реальних даних.

«Відшкодування вартості незареєстрованого лікування за певних умов призведе не лише до більш персоналізованого догляду за пацієнтами, а також покращення екосистеми розробки ліків, що призводить до більш доступних ліків,’ за Інгмаром де Гуєром.

Відшкодування ліків за певних умов призведе не лише до більш персоналізованого догляду за пацієнтами, а також покращення екосистеми розробки ліків, що призводить до більш доступних ліків.

Підхід: Шукаю систему відшкодування

mT працює по всьому світу, щороку допомагаючи тисячам пацієнтів і лікарів інформацією та доступом до ліків, що розробляються. Технічна платформа mT складається з кількох компонентів, включаючи пошукову систему, яка здійснює пошук у реєстрах клінічних випробувань, медичний огляд і співчутливе використання-програми (в якому ліки, які ще не схвалені, надаються пацієнтам у суворих умовах). Фармацевтичні компанії фінансують послуги mT, які безкоштовно надаються лікарям і пацієнтам.

mT хотів би розробити бізнес-кейс для відшкодування раннього доступу в Нідерландах за певних умов. В обмін на реальні дані та домовленості щодо ціни до та після госпіталізації більше пацієнтів отримують необхідну допомогу, платник має більший контроль над ціноутворенням на ліки, а витрати виробника на дослідження зменшуються. Малі компанії особливо виграють від цього, тому що вони часто змушені співпрацювати з великими виробниками на завершальній стадії дослідження, що знижує конкуренцію.

Щоб отримати бізнес-кейс, mT створив три різні пілотні програми, в якому проводилися експерименти з системою фінансування, яка приносить користь пацієнтам, мистецтва, платить (уряд або страхова компанія) і виробник.

Результат: Немає підтверджених ділових аргументів, мотивація продовжувати

Жоден із трьох пілотів не дійшов до фінішу.

Перший пілот відповідав існуючій системі відшкодування витрат і міг розраховувати на підтримку організацій пацієнтів і лікарів-практиків, але застряг зі страховиками.

Другий пілот завершився, коли виробник ліків не зміг запропонувати терапію в узгоджених умовах.

Третій пілот генної терапії відклали через МОЗ, Добробут та спорт (VWS) був із помірним ентузіазмом. Згодом терапію взяла на себе велика фармацевтична компанія, хоча це саме те, чого mT хоче уникнути.

Таким чином, існує перевірене комерційне обґрунтування для відшкодування раннього доступу за певних умов (ще) не в Нідерландах (так у Франції, звідки він 1994 застосовується). Але Де Гуєр не здається. mT працює по всьому світу як платформа для інформації та доступу до ліків, що розробляються, щороку підтримуючи тисячі пацієнтів і лікарів. «Крім допомоги якомога більшій кількості пацієнтів, ми також хочемо вдосконалити модель розробки ліків. Це вимагає більшої співпраці між сторонами, над якими ми продовжимо працювати».

Навчальні моменти та перспективи для дії

Каньйон - Зношений у патронах

Існуючі системи відшкодування – це вкорінені моделі, які важко змінити. Тому для mT складно прийти до бізнес-кейсу.

і нормативно-правові акти не враховують майбутні події і нормативно-правові акти не враховують майбутні події

mT був занадто далеко попереду військ. Ми були надто нетерплячими, тому що це справжні пацієнти, які ні потрібна допомога,– каже Де Гуєр. Він очікує, що все більше і більше сторін побачать потенціал раннього доступу і що згодом у Нідерландах з’явиться перевірене ділове обґрунтування, особливо враховуючи досвід розробки вакцин проти корони.

Лампочка – Експеримент

mT хотів розробити нову систему фінансування за допомогою пілотів. Але в деяких випадках не вистачало місця для експериментів. «Якщо все має поміститися в «коробку», то в середовищі польдерів стає досить важко спробувати щось нове».

Права півкуля – Не всі рішення приймаються на раціональних підставах

Тому що ранній доступ стосується нових методів лікування, які ще не зареєстровані, mT регулярно доводиться стикатися з невіглаством і небагатослівністю з боку компаній і лікарів. Таким чином, надання інформації є важливою головною ланкою mT.