Gyógyszerek fejlesztés alatt: Kezelt betegeket akarnak, de nem mindig kapják meg

Néha még van remény a kezelésen átesett betegek számára. A még fejlesztés alatt álló orvosi kezelések biztosíthatják számukra a szükséges egészségügyi előnyöket. myTomorrows (mT) koppelt patiënten en artsen aan geneesmiddelen die in ontwikkeling zijn. Ez könnyebben hangzik, mint amilyen.

Fénykép: Liesbeth Dingemans

Szándék: Meer nieuwe medicijnen beschikbaar maken met early access

Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is een kostbaar en langdurig proces. Gemiddeld duurt het 8 jaar om een medicijn te ontwikkelen, daarna kan het nog tot 3 jaar duren voordat het medicijn de patiënt bereikt.

Early access is een gereguleerde manier om medicijnen sneller beschikbaar te stellen door uitbehandelde patiënten toegang te geven tot medicatie die in de laatste klinische ontwikkelfase zit. De patiënten doen niet mee aan een klinische studie, maar artsen verzamelen wel (real-world) data over hun behandeling, die de fabrikant vervolgens kan gebruiken om het medicijn verder te ontwikkelen en te registreren.

Het doel van mT is om (1) hogy segítse az életvégi kezelés alatt álló betegeket a lehetséges kezelések felkutatásában, (2) támogatja az orvosokat a kezelési lehetőségek megtalálásában és a betegek hozzáférésének megvalósításában és (3) javítani a gyógyszerfejlesztési pályát valós adatokkal.

„A nem regisztrált kezelések bizonyos feltételek melletti térítése nemcsak személyre szabottabb betegellátást eredményez, hanem a gyógyszerfejlesztés jobb ökoszisztémája is, ami megfizethetőbb gyógyszereket eredményez,Ingmar de Gooijer szerint.

A gyógyszerek bizonyos feltételek melletti térítése nemcsak személyre szabottabb betegellátáshoz vezet, hanem a gyógyszerfejlesztés jobb ökoszisztémája is, ami megfizethetőbb gyógyszereket eredményez.

Megközelítés: Visszatérítési rendszert keresek

mT opereert wereldwijd en helpt jaarlijks duizenden patiënten en artsen met informatie over en toegang tot medicijnen in ontwikkeling. Het techplatform van mT bestaat uit verschillende componenten, waaronder een zoekmachine die zoekt in registers van klinische studies, medisch onderzoek en compassionate use-programma’s (waarin nog niet goedgekeurde medicijnen onder strikte voorwaarden verstrekt worden aan patiënten). Farmaceutische bedrijven financieren de diensten van mT, die gratis beschikbaar zijn voor artsen en patiënten.

mT wil graag een businesscase voor het vergoeden van early access onder bepaalde voorwaarden in Nederland ontwikkelen. In ruil voor real-world data en afspraken over de prijs voor én na toelating krijgen meer patiënten de zorg die ze nodig hebben, a fizető jobban tudja irányítani a gyógyszerek árait, és csökkennek a gyártó kutatási költségei. Különösen a kisvállalkozások profitálnak ebből, mert a kutatás utolsó szakaszában gyakran kénytelenek együttműködni a nagy gyártókkal, ami csökkenti a versenyt.

Az üzleti ügy eléréséhez az mT három különböző pilótát állított fel, amelyben a betegek számára előnyös finanszírozási rendszerrel végeztek kísérleteket, művészetek, fizet (kormány vagy biztosító) és a gyártó.

Eredmény: Nincs bizonyított üzleti eset, motiváció a folytatásra

A három pilóta egyike sem ért célba.

Az első kísérleti program illeszkedett a meglévő térítési rendszerbe, és számíthat a betegszervezetek és a szakorvosok támogatására, de elakadt a biztosítóknál.

A második kísérlet akkor ért véget, amikor a gyógyszergyártó nem tudta felajánlani a terápiát az egyeztetett feltételek között.

A harmadik génterápiás pilóta késett, mert az Egészségügyi Minisztérium, Jólét és Sport (VWS) közepesen lelkes volt. Végül a terápiát egy nagy gyógyszercég vette át, miközben az mT pontosan ezt akarja elkerülni.

Tehát bizonyos feltételek mellett bizonyítottan indokolt a korai hozzáférés megtérítése (még) nem Hollandiában (igen Franciaországban, hol van azóta 1994 alkalmazzák). De Gooijer nem adja fel. Az mT világszerte információs és fejlesztés alatt álló gyógyszerekhez való hozzáférés platformjaként működik, évente több ezer beteget és orvost támogatva.. „Amellett, hogy minél több betegen segítünk, a gyógyszerfejlesztési modellt is szeretnénk javítani. Ehhez több együttműködésre van szükség a felek között, amelyen továbbra is dolgozunk.”

A cselekvés pillanatai és perspektívái

Kanyon - patronokban viselt

A meglévő visszatérítési rendszerek olyan rögzült minták, amelyeket nehéz megváltoztatni. Éppen ezért az mT nehezen jut el üzleti ügyhöz.

Búvár Acapulcóból - Időzítés

Az mT túlságosan messze megelőzte a csapatokat. Túl türelmetlenek voltunk, mert ezek valódi betegek nem kell segítség,– mondja De Gooijer. Arra számít, hogy egyre több fél látja majd meg a korai hozzáférésben rejlő lehetőségeket, és Hollandiában a kellő időben bevált üzleti eset lesz., különös tekintettel a koronavakcinák fejlesztésével kapcsolatos tapasztalatokra.

A villanykörte – A kísérlet

Az mT kísérleti projektek segítségével új finanszírozási rendszert kívánt kidolgozni. Néhány esetben azonban nem volt elég hely a kísérletezéshez. „Ha mindennek egy „dobozba” kell beleférnie, meglehetősen nehéz lesz valami újat kipróbálni egy polderes környezetben.

A jobb agyfélteke – Nem minden döntést racionális alapon hozzák meg

Mivel a korai hozzáférés olyan új kezelési módszerekre vonatkozik, amelyeket még nem regisztráltak, Az mT-nek rendszeresen meg kell küzdenie a cégek és az orvosok tudatlanságával és zárkózottságával. Az információszolgáltatás ezért az mT egyik fontos lándzsája.