תרופות בפיתוח: הם כן רוצים מטופלים שטופלו, אבל הם לא תמיד מקבלים

לפעמים עדיין יש תקווה לחולים שעברו טיפול. טיפולים רפואיים שעדיין נמצאים בפיתוח יכולים לספק להם את היתרונות הבריאותיים הדרושים. myTomorrows (mT) מקשר בין חולים ורופאים לתרופות בפיתוח. זה נשמע יותר קל ממה שזה.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

מַטָרָה: הפיכת עוד תרופות חדשות לזמינות בגישה מוקדמת

פיתוח תרופות חדשות הוא תהליך יקר וארוך. בממוצע זה לוקח 8 שנים לפתח תרופה, אחרי זה זה עדיין אפשרי 3 לוקח שנים עד שהתרופה מגיעה לחולה.

גישה מוקדמת היא דרך מוסדרת להפוך תרופות לזמינות מהר יותר על ידי מתן גישה לחולים תשושים לתרופות שנמצאות בשלב הפיתוח הקליני הסופי. החולים אינם משתתפים בניסוי קליני, אבל הרופאים כן אוספים (עולם אמיתי) נתונים על הטיפול בהם, שבו יוכל היצרן להשתמש כדי להמשיך ולפתח ולרשום את התרופה.

המטרה של mT היא (1) uitbehandelde patiënten te helpen zoeken naar mogelijke behandelingen, (2) artsen te ondersteunen in het vinden van behandelopties en toegang voor patiënten te realiseren en (3) het ontwikkelingstraject van medicijnen te verbeteren met real-world data.

‘Het vergoeden van niet-geregistreerde behandelingen onder bepaalde voorwaarden zal niet alleen leiden tot een meer gepersonaliseerde patiëntenzorg, maar ook tot een verbeterd ecosysteem van medicijnontwikkeling met meer betaalbare medicijnen als gevolg,’ volgens Ingmar de Gooijer.

Het onder bepaalde voorwaarden vergoeden van geneesmiddelen zal niet alleen leiden tot een meer gepersonaliseerde patiëntenzorg, maar ook tot een verbeterd ecosysteem van medicijnontwikkeling met meer betaalbare medicijnen als gevolg.

גִישָׁה: Op zoek naar een vergoedingssystematiek

mT פועלת ברחבי העולם, ומסייעת לאלפי חולים ורופאים מדי שנה במידע על תרופות בפיתוח וגישה אליהן.. הפלטפורמה הטכנולוגית של mT מורכבת ממספר מרכיבים, כולל מנוע חיפוש המחפש ברישום של ניסויים קליניים, בדיקה רפואית ו שימוש מעורר חמלה-תוכניות (בהם תרופות שטרם אושרו ניתנות לחולים בתנאים מחמירים). חברות התרופות מממנות את שירותיה של mT, הזמינים בחינם לרופאים ולמטופלים.

mT תרצה לפתח מקרה עסקי להחזר של גישה מוקדמת בהולנד בתנאים מסוימים. בתמורה לנתונים מהעולם האמיתי ולהסכמות על המחיר לפני ואחרי הקבלה, יותר מטופלים מקבלים את הטיפול הדרוש להם, למשלם יש יותר שליטה על תמחור התרופות ועלויות המחקר עבור היצרן מצטמצמות. חברות קטנות במיוחד נהנות מכך מכיוון שלעתים קרובות הן נאלצות לשתף פעולה עם יצרנים גדולים בשלב המחקר הסופי, מה שמפחית את התחרות.

כדי להגיע למקרה עסקי, mT הקימה שלושה פיילוטים שונים, בהם נערכו ניסויים עם מערכת מימון המיטיבה עם המטופלים, אומנויות, משלם (ממשלה או חברת ביטוח) והיצרן.

תוֹצָאָה: אין מקרה עסקי מוכח, מוטיבציה להמשיך

אף אחד משלושת הטייסים לא הגיע לקו הסיום.

הפיילוט הראשון השתלב במערכת ההחזרים הקיימת ויכול לסמוך על תמיכה מארגוני מטופלים ומטפלים, אבל נתקע עם המבטחים.

הפיילוט השני הסתיים כאשר יצרן התרופות לא הצליח להציע את הטיפול במסגרת התנאים המוסכמים.

הפיילוט השלישי של ריפוי גנטי מתעכב בגלל שמשרד הבריאות, רווחה וספורט (VWS) היה נלהב במידה בינונית. בסופו של דבר, הטיפול הועבר לידי חברת תרופות גדולה, בעוד שזה בדיוק מה ש-mT רוצה להימנע.

לפיכך קיים בסיס עסקי מוכח להחזר גישה מוקדמת בתנאים מסוימים (עדיין) לא בהולנד (כן בצרפת, איפה זה מאז 1994 מוחל). אבל דה גואייר לא מוותר. mT פועלת ברחבי העולם כפלטפורמה למידע וגישה לתרופות בפיתוח, ותומכת באלפי חולים ורופאים מדי שנה. "בנוסף לסיוע לכמה שיותר חולים, אנחנו רוצים גם לשפר את מודל פיתוח התרופות. זה דורש יותר שיתוף פעולה בין הצדדים, עליו נמשיך לעבוד".

רגעי למידה ונקודות מבט לפעולה

קניון - שחוקים במחסניות

מערכות ההחזר הקיימות הן דפוסים מושרשים שקשה לשנות. לכן קשה ל-mT להגיע לקייס עסקי.

זה יחזיר אותנו לנקודת ההתחלה". זה יחזיר אותנו לנקודת ההתחלה".

mT הקדים מדי את הכוחות. היינו חסרי סבלנות מדי כי אלו חולים אמיתיים אשר לֹא זקוק לעזרה,' אומר דה גואייר. הוא מצפה שיותר ויותר צדדים יראו את הפוטנציאל של גישה מוקדמת וכי יהיה מקרה עסקי מוכח בהולנד בבוא העת, במיוחד לאור החוויות בפיתוח חיסוני קורונה.

הנורה – הניסוי

mT רצתה לפתח מערכת מימון חדשה באמצעות פיילוטים. אבל במקרים מסוימים לא היה מספיק מקום להתנסות. 'אם הכל צריך להתאים ל'קופסה', זה הופך להיות די קשה לנסות משהו חדש בסביבה של פולדרים.'

ההמיספרה הימנית - לא כל ההחלטות מתקבלות על רקע רציונלי

כי גישה מוקדמת נוגעת לשיטות טיפול חדשות שטרם נרשמו, mT נאלצת להתמודד באופן קבוע עם בורות והסתייגות מצד חברות ורופאים. אספקת מידע היא אפוא חוד חנית חשוב של mT.