Medicin under udvikling: De ønsker behandlede patienter, men de får det ikke altid

Nogle gange er der stadig håb for patienter, der har gennemgået behandling. Medicinske behandlinger, der stadig er under udvikling, kan give dem de nødvendige sundhedsmæssige fordele. myTomorrows (mT) forbinder patienter og læger med medicin under udvikling. Det lyder lettere end det er.

Ny teknologi i en gammel organisation, der resulterer i en dyr gammel organisation: Ny teknologi i en gammel organisation, der resulterer i en dyr gammel organisation

Hensigt: Gør mere ny medicin tilgængelig med tidlig adgang

Udvikling af ny medicin er en dyr og langvarig proces. I gennemsnit tager det 8 år til at udvikle et lægemiddel, herefter er det stadig muligt indtil 3 det tager år for lægemidlet at nå frem til patienten.

Tidlig adgang er en reguleret måde at gøre medicin tilgængelig hurtigere ved at give færdige patienter adgang til medicin, der er i den afsluttende kliniske udviklingsfase. Patienterne deltager ikke i et klinisk forsøg, men læger indsamler (virkelige verden) data om deres behandling, som producenten så kan bruge til at videreudvikle og registrere lægemidlet.

Målet med mT er at (1) Hjælpe patienter med end-of-life-behandling med at søge efter mulige behandlinger, (2) støtte læger i at finde behandlingsmuligheder og realisere adgang for patienter og (3) forbedre lægemiddeludviklingsforløbet med data fra den virkelige verden.

Refusion af uregistrerede behandlinger under visse betingelser vil ikke kun føre til mere personlig patientbehandling, men også til et forbedret økosystem for lægemiddeludvikling, hvilket resulterer i mere overkommelige lægemidler,’ ifølge Ingmar de Gooijer.

Tilskud til medicin under visse betingelser vil ikke kun føre til mere personlig patientpleje, men også til et forbedret økosystem for lægemiddeludvikling, hvilket resulterer i mere overkommelige lægemidler.

Nærme sig: Søger et refusionssystem

mT opererer over hele verden og hjælper tusindvis af patienter og læger med information om og adgang til medicin under udvikling hvert år. mTs teknologiplatform består af flere komponenter, herunder en søgemaskine, der søger i kliniske forsøgsregistre, lægeundersøgelse og medfølende brug-programmer (hvor lægemidler, der endnu ikke er godkendt, udleveres til patienter under strenge betingelser). Farmaceutiske virksomheder finansierer mT .'s tjenester, som er gratis tilgængelige for læger og patienter.

mT vil gerne udvikle en business case for refusion af tidlig adgang i Holland under visse betingelser. Til gengæld for virkelige data og prisaftaler før og efter indlæggelse får flere patienter den pleje, de har brug for, betaleren har mere kontrol over prissætningen af ​​lægemidler, og forskningsomkostningerne for producenten reduceres. Det nyder især små virksomheder godt af, fordi de ofte er tvunget til at samarbejde med store producenter i den afsluttende forskningsfase, hvilket mindsker konkurrencen.

For at nå frem til en business case oprettede mT tre forskellige piloter, hvor der blev gennemført forsøg med et finansieringssystem, der gavner patienterne, kunst, betaler (regering eller forsikringsselskab) og producenten.

Resultat: Ingen dokumenteret business case, motivation til at fortsætte

Ingen af ​​de tre piloter kom i mål.

Den første pilot passede ind i det eksisterende refusionssystem og kunne regne med støtte fra patientorganisationer og behandlere, men gik i stå med forsikringsselskaberne.

Den anden pilot endte, da lægemiddelproducenten ikke var i stand til at tilbyde behandlingen inden for de aftalte betingelser.

Den tredje genterapipilot forsinket, fordi sundhedsministeriet, Velfærd og sport (VWS) var moderat begejstret. I sidste ende blev terapien overtaget af et stort medicinalfirma, mens det netop er det, mT gerne vil undgå.

Der er derfor en dokumenteret business case for tilbagebetaling af tidlig adgang under visse betingelser (endnu) ikke i Holland (ja i Frankrig, hvor det siden 1994 anvendes). Men De Gooijer giver ikke op. mT fungerer over hele verden som en platform for information og adgang til lægemidler under udvikling og støtter tusindvis af patienter og læger hvert år. »Ud over at hjælpe så mange patienter som muligt, ønsker vi også at forbedre lægemiddeludviklingsmodellen. Det kræver mere samarbejde mellem parterne, som vi vil arbejde videre med.”

Læringsmomenter og perspektiver for handling

Canyon - Båret i patroner

Eksisterende refusionssystemer er indgroede mønstre, som er svære at ændre. Derfor er det svært for mT at nå frem til en business case.

og regler har ikke taget højde for den fremtidige udvikling og regler har ikke taget højde for den fremtidige udvikling

mT var for langt foran tropperne. Vi har været for utålmodige, fordi det handler om rigtige patienter, der ikke brug for hjælp,siger De Gooijer. Han forventer, at flere og flere parter vil se potentialet i tidlig adgang, og at der vil være en dokumenteret business case i Holland med tiden, især i betragtning af erfaringerne med at udvikle corona-vacciner.

Pæren – Eksperimentet

mT ønskede at udvikle et nyt finansieringssystem ved hjælp af piloter. Men i nogle tilfælde var der ikke plads nok til at eksperimentere. 'Hvis alt skal passe ind i en 'kasse', bliver det ret svært at prøve noget nyt i et miljø med poldere.'

Den højre hjernehalvdel – Det er ikke alle beslutninger, der træffes på rationelle grunde

For tidlig adgang drejer sig om nye behandlingsmetoder, der endnu ikke er registreret, mT må jævnligt forholde sig til uvidenhed og tilbageholdenhed hos virksomheder og læger. Informationsformidling er derfor en vigtig spydspids for mT.