Det finns ibland fortfarande hopp för patienter som har genomgått behandling. Medicinska behandlingar som fortfarande är under utveckling kan ge dem de nödvändiga hälsofördelarna. myTomorrows (mT) kopplar patienter och läkare till läkemedel under utveckling. Det låter lättare än det är.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Att utveckla nya läkemedel är en kostsam och långdragen process. I genomsnitt tar det 8 år för att utveckla ett läkemedel, efter det är det fortfarande möjligt 3 ta år för läkemedlet att nå patienten.

Tidig tillgång är ett reglerat sätt att göra läkemedel tillgängliga snabbare genom att ge utmattade patienter tillgång till läkemedel som befinner sig i den sista kliniska utvecklingsfasen. Patienterna deltar inte i en klinisk prövning, men läkarna samlar in (verkliga världen) data om deras behandling, som tillverkaren sedan kan använda för att vidareutveckla och registrera läkemedlet.

Målet med mT är att (1) hjälpa utmattade patienter att söka efter möjliga behandlingar, (2) stödja läkare i att hitta behandlingsalternativ och uppnå tillgång för patienter och (3) förbättra läkemedelsutvecklingsbanan med verkliga data.

Ersättning av icke-registrerade behandlingar under vissa förutsättningar kommer inte bara att leda till mer personlig patientvård, men också till ett förbättrat ekosystem för läkemedelsutveckling som resulterar i billigare mediciner,’ enligt Ingmar de Gooijer.

mT verkar globalt och hjälper tusentals patienter och läkare varje år med information och tillgång till läkemedel under utveckling. mT:s tekniska plattform består av olika komponenter, inklusive en sökmotor som söker i register över kliniska prövningar, läkarundersökning och medkännande användning-program (där läkemedel som ännu inte har godkänts ges till patienter under strikta villkor). Läkemedelsbolag finansierar mT:s tjänster, som är tillgängliga kostnadsfritt för läkare och patienter.

mT skulle vilja utveckla ett affärscase för att ersätta tidig tillgång under vissa villkor i Nederländerna. I utbyte mot verkliga data och prisavtal före och efter inläggning får fler patienter den vård de behöver, betalaren har mer kontroll över prissättningen av läkemedel och forskningskostnaderna för tillverkaren minskar. Särskilt små företag gynnas av detta eftersom de ofta tvingas samarbeta med stora tillverkare i den slutliga forskningsfasen, vilket leder till mindre konkurrens.

mT satte upp tre olika piloter för att komma fram till ett affärscase, där experiment genomfördes med ett finansieringssystem som gynnar patienten, konst, betalar (staten eller försäkringsbolaget) och tillverkaren.

Ingen av de tre piloterna kom i mål.

Den första piloten passade in i det befintliga ersättningssystemet och kunde räkna med stöd från patientorganisationer och läkare, men fastnade hos försäkringsbolagen.

Den andra piloten avslutades när läkemedelstillverkaren inte kunde erbjuda behandlingen inom de överenskomna villkoren.

Den tredje genterapipiloten försenades på grund av hälsoavdelningen, Välfärd och sport (VWS) måttligt entusiastisk. Så småningom togs terapin över av ett stort läkemedelsföretag, medan det är precis vad mT vill undvika.

Det finns därför ett bevisat affärsmässigt argument för att ersätta förtida tillgång under vissa förutsättningar (än) inte i Nederländerna (väl i Frankrike, var det sedan dess 1994 tillämpas). Men De Gooijer ger inte upp. mT fungerar globalt som en plattform för information och tillgång till läkemedel under utveckling och stödjer tusentals patienter och läkare varje år. ”Förutom att hjälpa så många patienter som möjligt vill vi också förbättra läkemedelsutvecklingsmodellen. Detta kräver mer samarbete mellan parterna, som vi kommer att fortsätta arbeta med.”