Legemidler under utvikling: De ønsker behandlede pasienter, men de får ikke alltid det

Noen ganger er det fortsatt håp for pasienter som har gjennomgått behandling. Medisinske behandlinger som fortsatt er under utvikling kan gi dem de nødvendige helsemessige fordelene. myTomorrows (mT) kobler pasienter og leger til medisiner under utvikling. Det høres lettere ut enn det er.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Intensjon: Gjøre flere nye medisiner tilgjengelige med tidlig tilgang

Å utvikle nye medisiner er en kostbar og langvarig prosess. I gjennomsnitt tar det 8 år for å utvikle et medikament, etter det er det fortsatt mulig frem til 3 ta år før stoffet når frem til pasienten.

Tidlig tilgang er en regulert måte å gjøre medisiner tilgjengelig raskere ved å gi ferdige pasienter tilgang til medisiner som er i den endelige kliniske utviklingsfasen. Pasientene deltar ikke i en klinisk studie, men leger samler inn (virkelige verden) data om behandlingen deres, som produsenten så kan bruke til å videreutvikle og registrere stoffet.

Målet med mT er å (1) Hjelpe pasienter med behandling ved livets slutt med å søke etter mulige behandlinger, (2) støtte leger i å finne behandlingsalternativer og realisere tilgang for pasienter og (3) forbedre banen for legemiddelutvikling med data fra den virkelige verden.

Refusjon av uregistrerte behandlinger under visse betingelser vil ikke bare føre til mer personlig pasientbehandling, men også til et forbedret økosystem for legemiddelutvikling som resulterer i rimeligere legemidler,’ ifølge Ingmar de Gooijer.

Refusjon av legemidler under visse betingelser vil ikke bare føre til mer personlig pasientbehandling, men også til et forbedret økosystem for legemiddelutvikling som resulterer i rimeligere legemidler.

Nærme seg: Ser etter et refusjonssystem

mT opererer over hele verden og bistår tusenvis av pasienter og leger hvert år med informasjon om og tilgang til legemidler under utvikling. mTs teknologiplattform består av flere komponenter, inkludert en søkemotor som søker i registre for kliniske forsøk, medisinsk undersøkelse og medfølende bruk-programmer (der legemidler som ennå ikke er godkjent, gis til pasienter under strenge betingelser). Farmasøytiske selskaper finansierer mT .s tjenester, som er gratis tilgjengelig for leger og pasienter.

mT ønsker å utvikle en business case for refusjon av tidlig tilgang under visse forhold i Nederland. I bytte mot virkelige data og avtaler om pris før og etter innleggelse, får flere pasienter den omsorgen de trenger, betaleren har mer kontroll over prisingen av legemidler og forskningskostnadene for produsenten reduseres. Spesielt små bedrifter drar nytte av dette fordi de ofte blir tvunget til å samarbeide med store produsenter i den siste forskningsfasen, som reduserer konkurransen.

For å komme frem til en business case, satte mT opp tre forskjellige piloter, hvor det ble utført forsøk med et finansieringssystem som kommer pasientene til gode, kunst, betaler (staten eller forsikringsselskapet) og produsenten.

Resultat: Ingen påvist business case, motivasjon til å fortsette

Ingen av de tre pilotene kom i mål.

Den første piloten passet inn i det eksisterende refusjonssystemet og kunne stole på støtte fra pasientorganisasjoner og behandlere, men ble sittende fast med forsikringsselskapene.

Den andre piloten ble avsluttet da legemiddelprodusenten ikke var i stand til å tilby behandlingen innenfor de avtalte betingelsene.

Den tredje genterapipiloten forsinket fordi Helsedepartementet, Velferd og sport (VWS) var middels entusiastisk. Til slutt ble terapien overtatt av et stort farmasøytisk selskap, mens det er akkurat det mT ønsker å unngå.

Så det er en påvist forretningsmessig sak for å refundere tidlig tilgang under visse betingelser (ennå) ikke i Nederland (ja i Frankrike, hvor det siden 1994 blir brukt). Men De Gooijer gir seg ikke. mT opererer over hele verden som en plattform for informasjon og tilgang til medisiner under utvikling, og støtter tusenvis av pasienter og leger hvert år. «I tillegg til å hjelpe så mange pasienter som mulig, ønsker vi også å forbedre legemiddelutviklingsmodellen. Dette krever mer samarbeid mellom partene, som vi vil jobbe videre med.»

Læringsmomenter og perspektiver for handling

Canyon - Brukte patroner

Eksisterende refusjonssystemer er inngrodde mønstre som er vanskelige å endre. Derfor er det vanskelig for mT å komme frem til en business case.

og regelverk har ikke tatt hensyn til fremtidig utvikling og regelverk har ikke tatt hensyn til fremtidig utvikling

mT var for langt foran troppene. Vi har vært for utålmodige fordi det handler om ekte pasienter som ikke trenger hjelp,sier De Gooijer. Han forventer at flere og flere parter vil se potensialet for tidlig tilgang og at det vil være en bevist business case i Nederland etter hvert., spesielt gitt erfaringene med å utvikle koronavaksiner.

Lyspæren – Eksperimentet

mT ønsket å utvikle et nytt finansieringssystem ved hjelp av piloter. Men i noen tilfeller var det ikke nok plass til å eksperimentere. "Hvis alt må passe inn i en "boks", blir det ganske vanskelig å prøve noe nytt i et miljø av poldere.

Høyre hjernehalvdel – Ikke alle beslutninger tas på rasjonelle grunnlag

For tidlig tilgang dreier seg om nye behandlingsmetoder som ennå ikke er registrert, mT må jevnlig forholde seg til uvitenhet og tilbakeholdenhet hos bedrifter og leger. Informasjonsformidling er derfor en viktig spydspiss for mT.