Léky ve vývoji: Chtějí léčené pacienty, ale ne vždy

Pro pacienty, kteří podstoupili léčbu, je někdy ještě naděje. Lékařské ošetření, které je stále ve vývoji, jim může poskytnout nezbytné zdravotní výhody. mojeZítra (mT) propojuje pacienty a lékaře s vyvíjenými léky. To zní snadněji, než to je.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Záměr: Zpřístupnění více nových léků s včasným přístupem

Vývoj nových léků je nákladný a zdlouhavý proces. V průměru to trvá 8 let vyvinout lék, poté je to ještě možné až do 3 trvá roky, než se lék dostane k pacientovi.

Brzký přístup je regulovaný způsob, jak zpřístupnit léky rychleji tím, že konečným pacientům umožní přístup k lékům, které jsou ve finální fázi klinického vývoje. Pacienti se neúčastní klinické studie, ale lékaři sbírají (reálný svět) data o jejich léčbě, které pak výrobce může použít k dalšímu vývoji a registraci léku.

Cílem mT je (1) Pomáhá pacientům s léčbou na konci života hledat možné způsoby léčby, (2) podporovat lékaře při hledání možností léčby a realizovat přístup pro pacienty a (3) zlepšit trajektorii vývoje léků pomocí reálných dat.

Proplácení neregistrovaných ošetření za určitých podmínek nepovede pouze k personalizovanější péči o pacienty, ale také ke zlepšenému ekosystému vývoje léků, jehož výsledkem jsou dostupnější léky,“ podle Ingmara de Gooijera.

Proplácení léků za určitých podmínek nepovede pouze k personalizovanější péči o pacienty, ale také ke zlepšenému ekosystému vývoje léků, jehož výsledkem jsou dostupnější léky.

Přístup: Hledáte systém úhrad

mT působí po celém světě a každý rok pomáhá tisícům pacientů a lékařů s informacemi o vyvíjených lécích a přístupem k nim. Technická platforma mT se skládá z několika komponent, včetně vyhledávače, který prohledává registry klinických studií, lékařské vyšetření a soucitné použití-programy (ve kterém jsou pacientům za přísných podmínek poskytovány léky, které dosud nebyly schváleny). Farmaceutické společnosti financují služby společnosti mT, které jsou lékařům a pacientům k dispozici zdarma.

Společnost mT by ráda vyvinula obchodní případ pro proplácení včasného přístupu v Nizozemsku za určitých podmínek. Výměnou za reálná data a dohody o ceně před přijetím a po něm se více pacientům dostává péče, kterou potřebují, plátce má větší kontrolu nad tvorbou cen léků a náklady na výzkum pro výrobce se snižují. Z toho těží zejména malé společnosti, protože jsou často nuceny v závěrečné fázi výzkumu spolupracovat s velkými výrobci, což snižuje konkurenci.

Aby mT dospěl k obchodnímu případu, nastavil tři různé piloty, ve kterém byly prováděny experimenty se systémem financování, který je přínosný pro pacienty, umění, platí (vláda nebo pojišťovna) a výrobce.

Výsledek: Žádný prokázaný obchodní případ, motivaci pokračovat

Žádný ze tří pilotů nedojel do cíle.

První pilotní projekt zapadal do stávajícího systému úhrad a mohl počítat s podporou pacientských organizací a lékařů, ale uvízl u pojišťoven.

Druhý pilot skončil, když výrobce léku nebyl schopen nabídnout terapii za dohodnutých podmínek.

Třetí pilot genové terapie se zpozdil, protože ministerstvo zdravotnictví, Welfare and Sport (VWS) byl středně nadšený. Nakonec terapii převzala velká farmaceutická společnost, zatímco přesně tomu se mT chce vyhnout.

Existuje tedy osvědčený obchodní případ proplácení včasného přístupu za určitých podmínek (dosud) ne v Nizozemsku (ano ve Francii, kde to od té doby 1994 je použito). De Gooijer se ale nevzdává. mT funguje po celém světě jako platforma pro informace a přístup k vyvíjeným lékům a každý rok podporuje tisíce pacientů a lékařů. „Kromě pomoci co největšímu počtu pacientů chceme také zlepšit model vývoje léků. To vyžaduje větší spolupráci mezi stranami, na kterém budeme dále pracovat."

Učební momenty a perspektivy akce

Canyon - nosí se v kazetách

Stávající systémy úhrad jsou zakořeněné vzorce, které je obtížné změnit. Proto je pro mT obtížné dospět k obchodnímu případu.

a předpisy nezohlednily budoucí vývoj a předpisy nezohlednily budoucí vývoj

mT byl příliš daleko před vojáky. Byli jsme příliš netrpěliví, protože jde o skutečné pacienty, kteří ne potřebovat pomoc,“ říká De Gooijer. Očekává, že stále více stran uvidí potenciál včasného přístupu a že se v Nizozemsku v pravý čas objeví osvědčený obchodní případ, zejména s ohledem na zkušenosti s vývojem korona vakcín.

Žárovka – Pokus

Společnost mT chtěla vyvinout nový systém financování pomocí pilotních projektů. V některých případech však nebyl dostatek prostoru pro experimenty. 'Pokud se vše musí vejít do 'škatulky', je docela obtížné zkoušet něco nového v prostředí polderů.'

Pravá hemisféra – Ne všechna rozhodnutí jsou přijímána na racionálních základech

Protože včasný přístup se týká nových léčebných metod, které dosud nebyly registrovány, mT se pravidelně musí potýkat s neznalostí a rezervovaností ze strany firem i lékařů. Poskytování informací je proto důležitým průkopníkem mT.