Лекови у развоју: Они заиста желе лечене пацијенте, али не добијају увек

Понекад још увек постоји нада за пацијенте који су прошли лечење. Medicinski tretmani koji su još uvek u razvoju mogu im pružiti neophodne zdravstvene beneficije. миТоморровс (мТ) koppelt patiënten en artsen aan geneesmiddelen die in ontwikkeling zijn. To zvuči lakše nego što jeste.

ТвБМ_ТхеоБреуерсТимвдГеијн_ЛД_лр_20200226-1594: ТвБМ_ТхеоБреуерсТимвдГеијн_ЛД_лр_20200226-1594

Намера: Meer nieuwe medicijnen beschikbaar maken met early access

Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is een kostbaar en langdurig proces. Gemiddeld duurt het 8 jaar om een medicijn te ontwikkelen, daarna kan het nog tot 3 jaar duren voordat het medicijn de patiënt bereikt.

Early access is een gereguleerde manier om medicijnen sneller beschikbaar te stellen door uitbehandelde patiënten toegang te geven tot medicatie die in de laatste klinische ontwikkelfase zit. De patiënten doen niet mee aan een klinische studie, maar artsen verzamelen wel (real-world) data over hun behandeling, die de fabrikant vervolgens kan gebruiken om het medicijn verder te ontwikkelen en te registreren.

Het doel van mT is om (1) uitbehandelde patiënten te helpen zoeken naar mogelijke behandelingen, (2) artsen te ondersteunen in het vinden van behandelopties en toegang voor patiënten te realiseren en (3) het ontwikkelingstraject van medicijnen te verbeteren met real-world data.

‘Het vergoeden van niet-geregistreerde behandelingen onder bepaalde voorwaarden zal niet alleen leiden tot een meer gepersonaliseerde patiëntenzorg, maar ook tot een verbeterd ecosysteem van medicijnontwikkeling met meer betaalbare medicijnen als gevolg,’ volgens Ingmar de Gooijer.

Het onder bepaalde voorwaarden vergoeden van geneesmiddelen zal niet alleen leiden tot een meer gepersonaliseerde patiëntenzorg, maar ook tot een verbeterd ecosysteem van medicijnontwikkeling met meer betaalbare medicijnen als gevolg.

Приступ: Op zoek naar een vergoedingssystematiek

мТ послује широм света, помажући хиљадама пацијената и лекара у информацијама и приступу лековима у развоју сваке године. мТ-ова техничка платформа се састоји од неколико компоненти, укључујући претраживач који претражује регистре клиничких испитивања, лекарски преглед и саосећајно коришћење-програме (у којој се пацијентима под строгим условима обезбеђују лекови који још нису одобрени). Фармацеутске компаније финансирају услуге мТ-а, који су бесплатни лекарима и пацијентима.

мТ жели да развије пословни случај за надокнаду раног приступа у Холандији под одређеним условима. У замену за податке из стварног света и уговоре о ценама пре и после пријема, више пацијената добија негу која им је потребна, платилац има већу контролу над одређивањем цена лекова и смањују се трошкови истраживања за произвођача. Од овога посебно имају користи мале компаније јер су често принуђене да сарађују са великим произвођачима у завршној фази истраживања, што смањује конкуренцију.

Да би дошао до пословног случаја, мТ је поставио три различита пилота, у којима су спроведени експерименти са системом финансирања који користи пацијентима, уметности, плаћа (влада или осигуравач) и произвођач.

Резултат: Нема доказаног пословног случаја, мотивација да наставимо даље

Ниједан од три пилота није стигао до циља.

Први пилот се уклапао у постојећи систем надокнаде и могао би да рачуна на подршку организација пацијената и практичара, али се заглавио са осигуравачима.

De tweede pilot eindigde toen de fabrikant van het geneesmiddel toch niet in staat bleek om de therapie aan te bieden binnen de afgesproken voorwaarden.

De derde pilot voor een gentherapie vertraagde omdat het ministerie van Volksgezondheid, Благостање и спорт (ВВС) gematigd enthousiast was. Uiteindelijk werd de therapie overgenomen door een groot farmaceutisch bedrijf, terwijl dat precies is wat mT wil vermijden.

Een bewezen businesscase voor het vergoeden van early access onder bepaalde voorwaarden is er dus (ипак) niet in Nederland (wel in Frankrijk, waar het sinds 1994 wordt toegepast). Maar De Gooijer geeft niet op. mT is wereldwijd actief als platform voor informatie over en toegang tot geneesmiddelen in ontwikkeling en ondersteunt elk jaar duizenden patiënten en artsen. „Поред тога што помажемо што већем броју пацијената, желимо да побољшамо и модел развоја лекова. За то је потребна већа сарадња између страна, на чему ћемо наставити да радимо“.

Тренутци учења и перспективе за акцију

Кањон - Ношен у кертриџима

Постојећи системи надокнаде су укорењени обрасци које је тешко променити. Зато је мТ-у тешко доћи до пословног случаја.

а прописи нису узели у обзир будући развој догађаја а прописи нису узели у обзир будући развој догађаја

мТ је био предалеко испред трупа. Били смо превише нестрпљиви јер се ради о правим пацијентима који не Потребна помоћ,“, каже Де Гооијер. Он очекује да ће све више странака увидети потенцијал раног приступа и да ће у догледно време постојати доказани пословни случај у Холандији, посебно с обзиром на искуства са развојем вакцина против корона.

Сијалица – Експеримент

мТ је желео да развије нови систем финансирања помоћу пилота. Али у неким случајевима није било довољно простора за експериментисање. 'Ако све мора да стане у 'кутију', постаје прилично тешко пробати нешто ново у окружењу полдера.'

Десна хемисфера – Не доносе се све одлуке на рационалним основама

Зато што се рани приступ тиче нових метода лечења које још нису регистроване, мТ се редовно суочава са незнањем и уздржаношћу компанија и лекара. Пружање информација је стога важан врх мТ-а.