Zdravila v razvoju: Resnično želijo zdravljene bolnike, vendar ne dobijo vedno

Včasih je za bolnike, ki so bili zdravljeni, še upanje. Zdravstveno zdravljenje, ki je še v razvoju, jim lahko zagotovi potrebne zdravstvene koristi. myTomrow (mT) povezuje bolnike in zdravnike z zdravili v razvoju. To se sliši lažje, kot je.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Namen: Z zgodnjim dostopom omogočiti več novih zdravil

Razvoj novih zdravil je drag in dolgotrajen proces. V povprečju traja 8 let za razvoj zdravila, po tem je še možno 3 leta, da zdravilo pride do bolnika.

Zgodnji dostop je reguliran način za hitrejšo dostopnost zdravil z omogočanjem izčrpanim bolnikom dostopa do zdravil, ki so v zadnji fazi kliničnega razvoja.. Bolniki ne sodelujejo v kliničnem preskušanju, vendar zdravniki zbirajo (resnični svet) podatke o njihovem zdravljenju, ki jih lahko nato proizvajalec uporabi za nadaljnji razvoj in registracijo zdravila.

Cilj mT je (1) Pomagati bolnikom z zdravljenjem ob koncu življenja pri iskanju možnih načinov zdravljenja, (2) podpreti zdravnike pri iskanju možnosti zdravljenja in zagotoviti dostop za bolnike in (3) izboljšati smer razvoja zdravil s podatki iz resničnega sveta.

Povračilo stroškov za neregistrirano zdravljenje pod določenimi pogoji ne bo vodilo le do bolj prilagojene oskrbe bolnikov, ampak tudi k izboljšanemu ekosistemu razvoja zdravil, ki ima za posledico cenovno dostopnejša zdravila,« po Ingmarju de Gooijerju.

Povračilo stroškov zdravil pod določenimi pogoji ne bo vodilo le do bolj prilagojene oskrbe bolnikov, ampak tudi k izboljšanemu ekosistemu razvoja zdravil, ki ima za posledico cenovno dostopnejša zdravila.

Pristop: Iščete sistem povračila stroškov

mT deluje po vsem svetu in vsako leto pomaga na tisoče pacientom in zdravnikom z informacijami in dostopom do zdravil v razvoju. mT-jeva tehnološka platforma je sestavljena iz različnih komponent, vključno z iskalnikom, ki išče registre kliničnih preskušanj, zdravniški pregled in sočutna uporaba-programi (kjer se bolnikom pod strogimi pogoji zagotavljajo še neodobrena zdravila). Farmacevtske družbe financirajo storitve mT, ki so zdravnikom in bolnikom na voljo brezplačno.

mT želi razviti poslovni primer za povračilo zgodnjega dostopa pod določenimi pogoji na Nizozemskem. V zameno za podatke iz resničnega sveta in dogovore o cenah pred sprejemom in po njem več pacientov dobi potrebno oskrbo, plačnik ima večji nadzor nad oblikovanjem cen zdravil in zmanjšajo se stroški raziskav za proizvajalca. Od tega koristijo predvsem mala podjetja, saj so v končni fazi raziskav pogosto prisiljena sodelovati z velikimi proizvajalci, kar zmanjšuje konkurenco.

Da bi prišli do poslovnega primera, je mT vzpostavil tri različne pilote, v katerem so bili izvedeni poskusi s sistemom financiranja, ki koristi pacientom, umetnosti, plača (vlada ali zavarovalnica) in proizvajalec.

Rezultat: Brez dokazanega poslovnega primera, motivacija za nadaljevanje

Nobeden od treh pilotov ni prišel do cilja.

Prvi pilot se je ujemal z obstoječim sistemom povračil in bi lahko računal na podporo organizacij pacientov in zdravnikov, pa se je zataknilo pri zavarovalnicah.

Drugi pilot se je končal, ko proizvajalec zdravila ni mogel ponuditi terapije v dogovorjenih pogojih.

Tretji pilot genske terapije je bil odložen zaradi ministrstva za zdravje, Blaginja in šport (VWS) zmerno navdušeni. Sčasoma je terapijo prevzelo veliko farmacevtsko podjetje, medtem ko se mT prav temu želi izogniti.

Zato obstaja dokazan poslovni primer za povračilo zgodnjega dostopa pod določenimi pogoji (še) ne na Nizozemskem (dobro v Franciji, od kje je 1994 se uporablja). Toda De Gooijer ne odneha. mT deluje po vsem svetu kot platforma za informacije in dostop do zdravil v razvoju, ki vsako leto podpira na tisoče bolnikov in zdravnikov. »Poleg tega, da pomagamo čim večjemu številu bolnikov, želimo izboljšati tudi model razvoja zdravil. To zahteva več sodelovanja med strankama, na katerem bomo še naprej delali."

Učni trenutki in perspektive za akcijo

Kanjon - obrabljen v kartušah

Obstoječi sistemi povračil so zakoreninjeni vzorci, ki jih je težko spremeniti. Zato je mT težko priti do poslovnega primera.

in predpisi niso upoštevali prihodnjega razvoja in predpisi niso upoštevali prihodnjega razvoja

mT je bil predaleč pred vojaki. Bili smo preveč nestrpni, ker gre za prave paciente, ki ne rabim pomoč,« pravi De Gooijer. Pričakuje, da bo vse več strank videlo potencial zgodnjega dostopa in da bo na Nizozemskem sčasoma dokazan poslovni primer, zlasti glede na izkušnje z razvojem cepiv proti korona.

Žarnica – Eksperiment

mT je želel s pilotnimi projekti razviti nov sistem financiranja. Toda v nekaterih primerih se je izkazalo, da je prostora za eksperimentiranje premalo. "Če se mora vse prilegati v "predal", postane poskusiti nekaj novega v okolju polderjev precej težko."

Desna polobla – Vse odločitve niso sprejete na podlagi razuma

Ker gre pri zgodnjem dostopu za nove metode zdravljenja, ki še niso registrirane, mT se mora redno soočati z ignoranco in zadržanostjo podjetij in zdravnikov. Informiranje je torej pomembno vodilo mT.