Lyf í þróun: Þeir vilja fá sjúklinga sem fá meðferð, en þeir fá það ekki alltaf

Það er stundum enn von fyrir sjúklinga sem hafa farið í meðferð. Læknismeðferðir sem enn eru í þróun geta veitt þeim nauðsynlegan heilsubót. myTomorrows (mT) tengir sjúklinga og lækna við lyf í þróun. Það hljómar auðveldara en það er.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Ætlun: Að gera fleiri ný lyf aðgengileg með snemmtækum aðgangi

Að þróa ný lyf er kostnaðarsamt og langt ferli. Að meðaltali tekur það 8 ár til að þróa lyf, eftir það er enn hægt þangað til 3 taka mörg ár fyrir lyfið að ná til sjúklingsins.

Snemma aðgangur er skipulögð leið til að gera lyf hraðar aðgengileg með því að veita fullbúnum sjúklingum aðgang að lyfjum sem eru á lokastigi klínískrar þróunar. Sjúklingarnir taka ekki þátt í klínískri rannsókn, en læknar safna (alvöru veröld) gögn um meðferð þeirra, sem framleiðandinn getur síðan notað til að þróa og skrá lyfið áfram.

Markmið mT er að (1) Að hjálpa sjúklingum með meðferð við lífslok við leit að mögulegum meðferðum, (2) styðja lækna við að finna meðferðarúrræði og gera sér grein fyrir aðgengi fyrir sjúklinga og (3) bæta lyfjaþróunarferilinn með raunverulegum gögnum.

Endurgreiðsla á óskráðum meðferðum undir ákveðnum skilyrðum mun ekki aðeins leiða til persónulegri umönnunar sjúklinga, en einnig til bætts vistkerfis lyfjaþróunar sem leiðir af sér lyf á viðráðanlegu verði,“ að sögn Ingmars de Gooijer.

Endurgreiðsla lyfja undir ákveðnum skilyrðum mun ekki aðeins leiða til persónulegri umönnunar sjúklinga, en einnig til bætts vistkerfis lyfjaþróunar sem leiðir af sér lyf á viðráðanlegu verði.

Aðkoma: Er að leita að endurgreiðslukerfi

mT starfar um allan heim og aðstoðar þúsundir sjúklinga og lækna á hverju ári með upplýsingar um og aðgang að lyfjum í þróun. Tæknivettvangur mT samanstendur af nokkrum hlutum, þar á meðal leitarvél sem leitar í skrám klínískra rannsókna, læknisskoðun og miskunnsama notkun-forritum (þar sem lyf sem enn hafa ekki verið samþykkt eru veitt sjúklingum með ströngum skilyrðum). Lyfjafyrirtæki fjármagna þjónustu mT, sem eru ókeypis fyrir lækna og sjúklinga.

mT langar að þróa viðskiptamál fyrir endurgreiðslu á snemmtækum aðgangi við ákveðnar aðstæður í Hollandi. Í skiptum fyrir raunveruleg gögn og samninga um verð fyrir og eftir innlögn fá fleiri sjúklingar þá umönnun sem þeir þurfa, greiðandinn hefur meiri stjórn á verðlagningu lyfja og rannsóknarkostnaður framleiðanda minnkar. Sérstaklega njóta lítil fyrirtæki góðs af þessu vegna þess að þau neyðast oft til samstarfs við stóra framleiðendur á lokarannsóknarstigi, sem dregur úr samkeppni.

Til að komast að viðskiptamáli setti mT upp þrjá mismunandi flugmenn, þar sem gerðar voru tilraunir með fjármögnunarkerfi sem gagnast sjúklingum, listir, greiðir (ríkisstjórn eða vátryggjendum) og framleiðanda.

Niðurstaða: Ekkert sannað viðskiptamál, hvatning til að halda áfram

Enginn flugmannanna þriggja komst í mark.

Fyrsti flugmaðurinn passaði inn í núverandi endurgreiðslukerfi og gæti reitt sig á stuðning frá sjúklingasamtökum og læknum, en festist hjá vátryggjendunum.

Seinni tilrauninni lauk þegar lyfjaframleiðandinn gat ekki boðið upp á meðferðina innan samþykktra skilyrða.

Þriðja genameðferðarflugmaðurinn seinkaði vegna þess að heilbrigðisráðuneytið, Velferð og íþrótt (VWS) var hóflega áhugasamur. Að lokum var meðferðin tekin yfir af stóru lyfjafyrirtæki, á meðan það er einmitt það sem mT vill forðast.

Það eru því sannað viðskiptaleg rök fyrir því að endurgreiða snemmbúinn aðgang að ákveðnum skilyrðum uppfylltum (strax) ekki í Hollandi (já í Frakklandi, hvar það síðan 1994 er beitt). En De Gooijer gefst ekki upp. mT starfar um allan heim sem vettvangur fyrir upplýsingar og aðgang að lyfjum í þróun og styður þúsundir sjúklinga og lækna á hverju ári. „Auk þess að hjálpa eins mörgum sjúklingum og mögulegt er, viljum við einnig bæta lyfjaþróunarlíkanið. Þetta krefst meiri samvinnu aðila, sem við munum halda áfram að vinna að."

Námsstundir og sjónarhorn til aðgerða

Canyon - slitinn í rörlykjum

Núverandi endurgreiðslukerfi eru rótgróin mynstur sem erfitt er að breyta. Þess vegna er erfitt fyrir mT að komast að viðskiptamáli.

Það myndi koma okkur aftur á byrjunarreit." Það myndi koma okkur aftur á byrjunarreit."

mT var of langt á undan hermönnum. Við höfum verið of óþolinmóð vegna þess að það er um alvöru sjúklinga sem ekki þurfa hjálp,“ segir De Gooijer. Hann býst við að fleiri og fleiri aðilar sjái möguleika á snemmtækum aðgangi og að það verði sannað viðskiptamál í Hollandi þegar fram líða stundir, sérstaklega í ljósi reynslunnar af þróun kórónubóluefna.

Ljósaperan – Tilraunin

mT vildi þróa nýtt fjármögnunarkerfi með tilraunum. En í sumum tilfellum var ekki nóg pláss til að gera tilraunir. „Ef allt þarf að passa inn í „kassa“, þá verður frekar erfitt að prófa eitthvað nýtt í umhverfi pólskra.“

Hægra heilahvel - Ekki eru allar ákvarðanir teknar á skynsamlegum forsendum

Vegna þess að snemmbúinn aðgangur varðar nýjar meðferðaraðferðir sem ekki hafa enn verið skráðar, mT þarf reglulega að glíma við fáfræði og afturhaldssemi fyrirtækja og lækna. Upplýsingagjöf er því mikilvægur spjóthaus mT.