Φάρμακα σε ανάπτυξη: Θέλουν ασθενείς υπό θεραπεία, αλλά δεν παίρνουν πάντα

Μερικές φορές υπάρχει ακόμη ελπίδα για ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία. Οι ιατρικές θεραπείες που βρίσκονται ακόμη υπό ανάπτυξη μπορούν να τους προσφέρουν τα απαραίτητα οφέλη για την υγεία. myTomorrows (mT) συνδέει ασθενείς και γιατρούς με φάρμακα υπό ανάπτυξη. Ακούγεται πιο εύκολο από ότι είναι.

φωτογραφία: Liesbeth Dingemans

Πρόθεση: Διαθέσιμα περισσότερα νέα φάρμακα με έγκαιρη πρόσβαση

Η ανάπτυξη νέων φαρμάκων είναι μια δαπανηρή και χρονοβόρα διαδικασία. Κατά μέσο όρο χρειάζεται 8 χρόνια για να αναπτύξει ένα φάρμακο, μετά από αυτό είναι ακόμα δυνατό μέχρι 3 χρειάζονται χρόνια για να φτάσει το φάρμακο στον ασθενή.

Πρώιμη πρόσβαση είναι ένας ρυθμισμένος τρόπος για να διατεθούν τα φάρμακα πιο γρήγορα παρέχοντας στους τελικούς ασθενείς πρόσβαση σε φάρμακα που βρίσκονται στην τελική φάση κλινικής ανάπτυξης. Οι ασθενείς δεν συμμετέχουν σε κλινική δοκιμή, αλλά οι γιατροί μαζεύουν (πραγματικό κόσμο) δεδομένα σχετικά με τη θεραπεία τους, το οποίο ο κατασκευαστής μπορεί στη συνέχεια να χρησιμοποιήσει για την περαιτέρω ανάπτυξη και καταχώριση του φαρμάκου.

Ο στόχος του mT είναι να (1) Βοηθώντας τους ασθενείς με θεραπεία στο τέλος της ζωής τους να αναζητήσουν πιθανές θεραπείες, (2) υποστήριξη των γιατρών στην εύρεση επιλογών θεραπείας και πραγματοποίηση πρόσβασης για τους ασθενείς και (3) βελτιώστε την τροχιά ανάπτυξης φαρμάκων με δεδομένα πραγματικού κόσμου.

Η αποζημίωση των μη εγγεγραμμένων θεραπειών υπό ορισμένες προϋποθέσεις δεν θα οδηγήσει μόνο σε πιο εξατομικευμένη φροντίδα των ασθενών, αλλά και σε ένα βελτιωμένο οικοσύστημα ανάπτυξης φαρμάκων με αποτέλεσμα πιο οικονομικά φάρμακα,σύμφωνα με τον Ingmar de Gooijer.

Η αποζημίωση φαρμάκων υπό ορισμένες προϋποθέσεις δεν θα οδηγήσει μόνο σε πιο εξατομικευμένη φροντίδα των ασθενών, αλλά και σε ένα βελτιωμένο οικοσύστημα ανάπτυξης φαρμάκων με αποτέλεσμα πιο οικονομικά φάρμακα.

Πλησιάζω: Ψάχνετε για σύστημα αποζημίωσης

Η mT δραστηριοποιείται παγκοσμίως, βοηθώντας χιλιάδες ασθενείς και γιατρούς με πληροφορίες και πρόσβαση σε φάρμακα υπό ανάπτυξη κάθε χρόνο. Η τεχνολογική πλατφόρμα της mT αποτελείται από πολλά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένης μιας μηχανής αναζήτησης που πραγματοποιεί αναζήτηση σε μητρώα κλινικών δοκιμών, ιατρική εξέταση και συμπονετική χρήση-προγράμματα (στην οποία χορηγούνται σε ασθενείς υπό αυστηρές προϋποθέσεις φάρμακα που δεν έχουν ακόμη εγκριθεί). Οι φαρμακευτικές εταιρείες χρηματοδοτούν τις υπηρεσίες της mT, που διατίθενται δωρεάν σε γιατρούς και ασθενείς.

Η mT επιθυμεί να αναπτύξει μια επιχειρηματική υπόθεση για την αποζημίωση της έγκαιρης πρόσβασης στις Κάτω Χώρες υπό ορισμένες προϋποθέσεις. Σε αντάλλαγμα για δεδομένα πραγματικού κόσμου και συμφωνίες τιμών πριν και μετά την εισαγωγή, περισσότεροι ασθενείς λαμβάνουν τη φροντίδα που χρειάζονται, ο πληρωτής έχει περισσότερο έλεγχο στην τιμολόγηση των φαρμάκων και το κόστος έρευνας για τον κατασκευαστή μειώνεται. Ιδιαίτερα οι μικρές εταιρείες επωφελούνται από αυτό επειδή συχνά αναγκάζονται να συνεργαστούν με μεγάλους κατασκευαστές στην τελική φάση της έρευνας, που μειώνει τον ανταγωνισμό.

Για να καταλήξουμε σε μια επιχειρηματική υπόθεση, η mT δημιούργησε τρεις διαφορετικούς πιλότους, στα οποία πραγματοποιήθηκαν πειράματα με ένα σύστημα χρηματοδότησης που ωφελεί τους ασθενείς, τέχνες, πληρώνει (κυβέρνηση ή ασφαλιστική εταιρεία) και τον κατασκευαστή.

Αποτέλεσμα: Καμία αποδεδειγμένη επιχειρηματική υπόθεση, κίνητρο για να συνεχίσουμε

Κανένας από τους τρεις πιλότους δεν έφτασε στη γραμμή τερματισμού.

Ο πρώτος πιλότος ταιριάζει στο υπάρχον σύστημα αποζημίωσης και θα μπορούσε να βασιστεί στην υποστήριξη από οργανώσεις ασθενών και ιατρούς, αλλά κόλλησε με τους ασφαλιστές.

Ο δεύτερος πιλότος έληξε όταν ο κατασκευαστής φαρμάκων δεν μπόρεσε να προσφέρει τη θεραπεία εντός των συμφωνημένων όρων.

Ο τρίτος πιλότος γονιδιακής θεραπείας καθυστέρησε επειδή το Υπουργείο Υγείας, Ευημερία και αθλητισμός (VWS) ήταν μέτρια ενθουσιώδης. Τελικά τη θεραπεία ανέλαβε μια μεγάλη φαρμακευτική εταιρεία, ενώ αυτό ακριβώς θέλει να αποφύγει η mT.

Υπάρχει λοιπόν μια αποδεδειγμένη επιχειρηματική υπόθεση για αποζημίωση πρώιμης πρόσβασης υπό ορισμένες προϋποθέσεις (Ακόμη) όχι στην Ολλανδία (ναι στη Γαλλία, όπου από τότε 1994 εφαρμόζεται). Αλλά ο De Gooijer δεν το βάζει κάτω. Η mT λειτουργεί παγκοσμίως ως πλατφόρμα ενημέρωσης και πρόσβασης σε φάρμακα υπό ανάπτυξη, υποστηρίζοντας χιλιάδες ασθενείς και γιατρούς κάθε χρόνο. «Εκτός από το να βοηθήσουμε όσο το δυνατόν περισσότερους ασθενείς, θέλουμε επίσης να βελτιώσουμε το μοντέλο ανάπτυξης φαρμάκων. Αυτό απαιτεί περισσότερη συνεργασία μεταξύ των μερών, για την οποία θα συνεχίσουμε να εργαζόμαστε».

Μαθαίνοντας στιγμές και προοπτικές δράσης

Canyon - Φοριέται σε φυσίγγια

Τα υπάρχοντα συστήματα αποζημίωσης είναι ριζωμένα πρότυπα που είναι δύσκολο να αλλάξουν. Γι' αυτό είναι δύσκολο για την mT να καταλήξει σε μια επιχειρηματική υπόθεση.

Δύτης από το Ακαπούλκο Δύτης από το Ακαπούλκο

Το mT ήταν πολύ μπροστά από τα στρατεύματα. Ήμασταν πολύ ανυπόμονοι γιατί πρόκειται για πραγματικούς ασθενείς που δεν Χρειάζεστε βοήθεια,», λέει ο De Gooijer. Αναμένει ότι όλο και περισσότερα μέρη θα δουν τη δυνατότητα έγκαιρης πρόσβασης και ότι θα υπάρξει μια αποδεδειγμένη επιχειρηματική υπόθεση στην Ολλανδία σε εύθετο χρόνο, ειδικά δεδομένων των εμπειριών από την ανάπτυξη εμβολίων κατά του κορωνοϊού.

Η λάμπα – Το πείραμα

Η mT ήθελε να αναπτύξει ένα νέο σύστημα χρηματοδότησης μέσω πιλότων. Αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις δεν υπήρχε αρκετός χώρος για πειραματισμούς. «Αν όλα πρέπει να χωρέσουν σε ένα «κουτί», γίνεται αρκετά δύσκολο να δοκιμάσεις κάτι καινούργιο σε ένα περιβάλλον polders.

Το δεξί ημισφαίριο – Δεν λαμβάνονται όλες οι αποφάσεις για λογικούς λόγους

Διότι η έγκαιρη πρόσβαση αφορά νέες μεθόδους θεραπείας που δεν έχουν ακόμη καταγραφεί, Η mT πρέπει να αντιμετωπίζει τακτικά άγνοια και επιφυλακτικότητα εκ μέρους των εταιρειών και των γιατρών. Η παροχή πληροφοριών είναι επομένως μια σημαντική αιχμή του δόρατος της mT.