Medicaments en desenvolupament: Volen pacients tractats, però no sempre ho aconsegueixen

De vegades encara hi ha esperança per als pacients que han rebut tractament. Els tractaments mèdics encara en desenvolupament poden proporcionar-los els beneficis necessaris per a la salut. myTomorrows (mT) connecta pacients i metges amb medicaments en desenvolupament. Sona més fàcil del que és.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Intenció: Posar a disposició més medicaments nous amb accés precoç

El desenvolupament de nous medicaments és un procés costós i llarg. De mitjana es necessita 8 anys per desenvolupar un fàrmac, després d'això encara és possible fins 3 triga anys perquè el fàrmac arribi al pacient.

Accés anticipat és una manera regulada de fer que els medicaments estiguin disponibles més ràpidament donant accés als pacients acabats a medicaments que es troben en la fase final de desenvolupament clínic.. Els pacients no participen en un assaig clínic, però els metges recullen (món real) dades sobre el seu tractament, que el fabricant pot utilitzar per desenvolupar i registrar el medicament.

L'objectiu de mT és (1) Ajudar als pacients amb tractament al final de la vida a buscar possibles tractaments, (2) donar suport als metges per trobar opcions de tractament i aconseguir l'accés per als pacients i (3) millorar la trajectòria de desenvolupament de fàrmacs amb dades del món real.

El reemborsament dels tractaments no registrats en determinades condicions no només comportarà una atenció més personalitzada del pacient, però també a un ecosistema millorat de desenvolupament de fàrmacs que resulta en medicaments més assequibles,’ segons Ingmar de Gooijer.

El reemborsament dels medicaments sota determinades condicions no només comportarà una atenció més personalitzada del pacient, però també a un ecosistema millorat de desenvolupament de fàrmacs que resulta en medicaments més assequibles.

Aproximació: Es busca un sistema de reemborsament

mT opera a tot el món, ajudant milers de pacients i metges amb informació i accés a fàrmacs en desenvolupament.. La plataforma tecnològica de mT consta de diversos components, inclòs un motor de cerca que cerca registres d'assaigs clínics, revisió mèdica i ús compassiu-programes (en què els medicaments que encara no han estat aprovats es proporcionen als pacients en condicions estrictes). Les empreses farmacèutiques financen els serveis de mT, que estan disponibles de forma gratuïta per a metges i pacients.

mT vol desenvolupar un cas de negoci per al reemborsament de l'accés anticipat en determinades condicions als Països Baixos. A canvi de dades reals i acords sobre el preu abans i després de l'ingrés, més pacients reben l'atenció que necessiten, el pagador té més control sobre el preu dels medicaments i es redueixen els costos de recerca per al fabricant. En particular, les petites empreses se'n beneficien perquè sovint es veuen obligades a col·laborar amb grans fabricants en la fase final de recerca, que redueix la competència.

Per tal d'arribar a un cas de negoci, mT va crear tres pilots diferents, en què es van fer experiments amb un sistema de finançament que beneficia els pacients, arts, paga (govern o asseguradora) i el fabricant.

Resultat: No hi ha cap cas de negoci provat, motivació per seguir endavant

Cap dels tres pilots va arribar a la meta.

El primer pilot s'adaptava al sistema de reemborsament existent i podria comptar amb el suport d'organitzacions de pacients i professionals., però es va quedar atrapat amb les asseguradores.

El segon pilot va finalitzar quan el fabricant del fàrmac no va poder oferir la teràpia en les condicions acordades.

El tercer pilot de teràpia gènica es va retardar perquè el Ministeri de Sanitat, Benestar i Esport (VWS) estava moderadament entusiasta. Finalment, la teràpia va ser assumida per una gran empresa farmacèutica, tot i que això és exactament el que mT vol evitar.

Per tant, hi ha un argument empresarial provat per reemborsar l'accés anticipat en determinades condicions (encara) no als Països Baixos (sí a França, on és des de llavors 1994 s'aplica). Però De Gooijer no es rendeix. mT opera a tot el món com una plataforma d'informació i accés a medicaments en desenvolupament, donant suport a milers de pacients i metges cada any.. “A més d'ajudar al màxim de pacients possible, també volem millorar el model de desenvolupament de fàrmacs. Això requereix més cooperació entre les parts, en el qual continuarem treballant”.

Moments d’aprenentatge i perspectives d’acció

Canyon: usat en cartutxos

Els sistemes de reemborsament existents són patrons arrelats que són difícils de canviar. Per això és difícil que mT arribi a un cas de negoci.

i la normativa no ha tingut en compte els desenvolupaments futurs i la normativa no ha tingut en compte els desenvolupaments futurs

mT estava massa per davant de les tropes. Hem estat massa impacients perquè es tracta de pacients reals que no necessitar ajuda,", diu De Gooijer. Espera que cada cop més parts vegin el potencial de l'accés anticipat i que hi haurà un cas comercial provat als Països Baixos en el seu moment., sobretot tenint en compte les experiències amb el desenvolupament de vacunes contra la corona.

La bombeta – L'experiment

mT volia desenvolupar un nou sistema de finançament mitjançant pilots. Però en alguns casos no hi havia prou espai per experimentar. "Si tot ha d'encaixar dins d'una 'caixa', es fa força difícil provar alguna cosa nova en un entorn de pòlders".

L'hemisferi dret – No totes les decisions es prenen per raons racionals

Perquè l'accés precoç es refereix a nous mètodes de tractament que encara no s'han registrat, mT ha d'enfrontar-se regularment a la ignorància i la reticència per part de les empreses i els metges. El subministrament d'informació és, per tant, una punta de llança important de mT.