Лекі ў распрацоўцы: Яны сапраўды хочуць лячыць пацыентаў, але яны атрымліваюць не заўсёды

Часам яшчэ ёсць надзея ў пацыентаў, якія прайшлі лячэнне. Медыцынскае лячэнне, якое яшчэ знаходзіцца ў стадыі распрацоўкі, можа прынесці ім неабходную карысць для здароўя. myTomorrows (мТ) злучае пацыентаў і лекараў з лекамі, якія знаходзяцца ў стадыі распрацоўкі. Гэта гучыць прасцей, чым ёсць.

TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594: TvBM_TheoBreuersTimvdGeijn_LD_lr_20200226-1594

Намер: Зрабіце больш новых лекаў даступнымі з раннім доступам

Распрацоўка новых лекаў - гэта дарагі і працяглы працэс. У сярэднім гэта займае 8 гадоў на распрацоўку прэпарата, пасля гэтага яшчэ можна пакуль 3 спатрэбяцца гады, пакуль прэпарат дасягне пацыента.

Ранні доступ з'яўляецца рэгламентаваным спосабам зрабіць лекі больш даступнымі, даючы гатовым пацыентам доступ да лекаў, якія знаходзяцца на заключнай стадыі клінічнай распрацоўкі. Пацыенты не ўдзельнічаюць у клінічным даследаванні, але лекары збіраюць (Рэальны свет) дадзеныя аб іх лячэнні, якія затым вытворца можа выкарыстоўваць для далейшай распрацоўкі і рэгістрацыі прэпарата.

Мэтай mT з'яўляецца (1) Дапамога пацыентам з лячэннем у канцы жыцця ў пошуку магчымых метадаў лячэння, (2) падтрымліваць лекараў у пошуку варыянтаў лячэння і рэалізаваць доступ для пацыентаў і (3) палепшыць траекторыю распрацоўкі лекаў з рэальнымі дадзенымі.

Пакрыццё выдаткаў на незарэгістраванае лячэнне пры пэўных умовах прывядзе не толькі да больш персанальнага абслугоўвання пацыентаў, але і да паляпшэння экасістэмы распрацоўкі лекаў, што прывядзе да больш даступных лекаў,Па словах Інгмара дэ Гуайера.

Кампенсацыя выдаткаў на лекі пры пэўных умовах прывядзе не толькі да больш персанальнага абслугоўвання пацыентаў, але і да паляпшэння экасістэмы распрацоўкі лекаў, што прывядзе да больш даступных лекаў.

Падыход: Шукаю сістэму кампенсацыі

mT працуе па ўсім свеце, дапамагаючы тысячам пацыентаў і лекараў з інфармацыяй і доступам да прэпаратаў у распрацоўцы. Тэхнічная платформа mT складаецца з некалькіх кампанентаў, уключаючы пошукавую сістэму, якая шукае рэестры клінічных даследаванняў, медыцынскі агляд і спагадлівае выкарыстанне-programma’s (у якіх лекі, якія яшчэ не адобраны, прадастаўляюцца пацыентам у строгіх умовах). Фармацэўтычныя кампаніі фінансуюць паслугі mT, якія бясплатна даступныя ўрачам і пацыентам.

mT хацеў бы распрацаваць бізнес-абгрунтаванне кампенсацыі за ранні доступ пры пэўных умовах у Нідэрландах. У абмен на рэальныя даныя і пагадненні аб цане да і пасля паступлення больш пацыентаў атрымліваюць неабходную дапамогу, плацельшчык мае большы кантроль над цэнаўтварэннем на лекі, а выдаткі на даследаванні для вытворцы зніжаюцца. Гэта асабліва выгадна для малых кампаній, таму што яны часта вымушаныя супрацоўнічаць з буйнымі вытворцамі на апошнім этапе даследаванняў, што зніжае канкурэнцыю.

Каб прыйсці да бізнес-кейсу, mT стварыла трох розных пілотаў, у якіх праводзіліся эксперыменты з сістэмай фінансавання, якая прыносіць карысць пацыентам, мастацтваў, плаціць (ўрад або страхавальнік) і вытворца.

Вынік: Няма даказанага бізнес-абгрунтавання, матывацыя працягваць ісці

Ні адзін з трох пілотаў не дабраўся да фінішу.

Першы пілот упісваўся ў існуючую сістэму кампенсацыі выдаткаў і мог разлічваць на падтрымку з боку арганізацый пацыентаў і практыкуючых лекараў, але затрымаўся са страхоўшчыкамі.

Другі пілот скончыўся, калі вытворца лекаў не змог прапанаваць тэрапію ў дамоўленых умовах.

Трэці пілот геннай тэрапіі адкладаецца з-за Міністэрства аховы здароўя, Дабрабыт і спорт (VWS) быў умераны энтузіязм. У канчатковым рахунку тэрапію ўзяла на сябе буйная фармацэўтычная кампанія, у той час як гэта менавіта тое, чаго mT хоча пазбегнуць.

Такім чынам, існуе правераны бізнес-абгрунтаванне кампенсацыі выдаткаў за ранні доступ пры пэўных умовах (яшчэ) не ў Нідэрландах (так, у Францыі, адкуль з тых часоў 1994 ўжываецца). Але Дэ Гуайер не здаецца. mT працуе ва ўсім свеце як платформа для інфармацыі і доступу да лекаў, якія знаходзяцца ў стадыі распрацоўкі, штогод падтрымліваючы тысячы пацыентаў і лекараў. «У дадатак да дапамогі як мага большай колькасці пацыентаў, мы таксама хочам палепшыць мадэль распрацоўкі лекаў. Гэта патрабуе большага супрацоўніцтва паміж бакамі, над якім мы будзем працягваць працаваць».

Навучальныя моманты і перспектывы для дзеянняў

Каньён - зношаны ў патронах

Існуючыя сістэмы кампенсацыі - гэта ўкаранёныя мадэлі, якія цяжка змяніць. Вось чаму mT цяжка прыйсці да бізнес-кейсаў.

і нарматыўныя акты не ўлічвалі будучыя падзеі і нарматыўныя акты не ўлічвалі будучыя падзеі

mT занадта далёка апярэдзіў войскі. Мы былі занадта нецярплівыя, таму што гаворка ідзе пра сапраўдных пацыентаў не патрэбна дапамога,— кажа Дэ Гуйер. Ён чакае, што ўсё больш і больш бакоў убачаць патэнцыял ранняга доступу і што ў Нідэрландах з часам будзе даказаны бізнес-абгрунт, асабліва з улікам вопыту распрацоўкі каронавакцын.

Лямпачка – Эксперымент

mT хацеў распрацаваць новую сістэму фінансавання з дапамогай пілотаў. Але ў некаторых выпадках не хапіла месца для эксперыментаў. «Калі ўсё павінна змясціцца ў «скрынку», паспрабаваць нешта новае ў асяроддзі польдэраў становіцца даволі складана».

Правае паўшар'е – Не ўсе рашэнні прымаюцца на рацыянальных падставах

Таму што ранні доступ датычыцца новых метадаў лячэння, якія яшчэ не зарэгістраваныя, mT рэгулярна сутыкаецца з недасведчанасцю і стрыманасцю з боку кампаній і лекараў. Такім чынам, забеспячэнне інфармацыі з'яўляецца важным кірункам mT.